Search Posts

Genterapi

Center for genterapi i Lund, Sverige Professor i molekylær medicin, Stefan Karlsson, er i færd med at opbygge et center for genterapi i Lund. Som det første projekt vil man forsøge at udvikle modeller til at ændre de bloddannende stamceller hos patienter med Gauchers sygdom. Sygdommen er meget sjælden og skyldes en medfødt mangel på et enzym, som deltager i fedtomsætningen. Dette medfører, at der ophobes fedtstoffer i forskellige organsystemer, og de røde blodlegemer nedbrydes for hurtigt, hvilket fører til en svær blodmangel. Sygdommen er arvelig, og det defekte gen er identificeret og klonet. Stefan Karlsson har arbejdet på National Institutes of Health i Bethesda, USA, med netop denne sygdom, og de første Gaucher-patienter i USA. skal nu gennemgå genterapi. Det skal ske ved, at nogle bloddannende stamceller tages fra patienten, hvorefter genet fra det ønskede enzym føres ind i cellerne, og stamcellerne føres derefter tilbage til blodkredsløbet i patienten. Hvis denne genterapi lykkes, skal den blive en model for behandling af andre sygdomme, herunder autoimmune sygdomme, som f.eks. SLE og leddegigt. Sydsvenska Dagbladet, 14. juni 1995, s. C2. svensk avis 1995.

– – –

Genterapi godkendt for første gang# Et barn med livstruende sygdom i immunforsvaret vil blive den første patient, der modtager human genterapi. Forsøget er godkendt af de amerikanske sundhedsmyndigheder (National Institute of Health og dens gensplejsningskomité, RAC). Forsøget vil blive udført på 4 5 børn med en meget sjælden sygdom, der skyldes mangel på enzymet adenosindeaminase, ADA. Denne sygdom, som måske mindre end 20 mennesker i verden har, medfører en immundefekt, så børnene før voksenalderen dør af tilstødende komplikationer. Nogle patienter kan behandles med et middel, kaldet PEG ADA, der injiceres 1 2 gange om ugen, og andre kan behandles med knoglemarvstransplantation. Forsøget vil blive udført på patienter, som ikke kan behandles på disse to måder. Forsøg med mus med tilsvarende sygdom har vist, at man kan opnå gode resultater ved at indsætte en korrekt udgave af det defekte gen.* I januar 1989 fik Steven Rosenberg fra National Cancer Institute i USA tilladelse til at udføre et genoverføringseksperiment på dødeligt syge kræftpatienter. Forsøget, som ikke var et forsøg på behandling, gik ud på at udtage særlige kræftbekæmpende hvide blodlegemer, indsætte et gen, som senere kunne genkendes (genet for modstandsdygtighed mod neomycin, et antibiotikum), og derefter føre de behandlede hvide blodlegemer tilbage til patienten. Forsøget viste, at de hvide blodlegemer faktisk fandt frem til kræftsvulsten, som man havde forventet. Det nu godkendte egentlige genterapiforsøg er en delvis gentagelse af denne procedure, men i stedet for et uvirksomt gen indsættes ADA genet i patientens T lymfocytter, hvorefter disse celler føres tilbage til patienten. (Nature bd.346 2.aug.1990 s.402; 9.aug. 1990, s.497. Science bd.248 s.1182)* ".

– – –

Tegn abonnement på

BioNyt Videnskabens Verden (www.bionyt.dk) er Danmarks ældste populærvidenskabelige tidsskrift for naturvidenskab. Det er det eneste blad af sin art i Danmark, som er helliget international forskning inden for livsvidenskaberne.

Bladet bringer aktuelle, spændende forskningsnyheder inden for biologi, medicin og andre naturvidenskabelige områder som f.eks. klimaændringer, nanoteknologi, partikelfysik, astronomi, seksualitet, biologiske våben, ecstasy, evolutionsbiologi, kloning, fedme, søvnforskning, muligheden for liv på mars, influenzaepidemier, livets opståen osv.

Artiklerne roses for at gøre vanskeligt stof forståeligt, uden at den videnskabelige holdbarhed tabes.

Leave a Reply